Nuevos fármacos contra la obesidad.

Introducción.

Los nuevos fármacos contra la obesidad son de dos tipos: 1) los agonistas de los receptores de las incretinas, que pueden ser únicos y dobles, y 2) los agonistas dobles de incretinas asociados a los agonistas de los receptores del glucagón (aun no comercialiazados). Naturalmente, para entendernos, antes de considerar dichos fármacos, creemos imprescindible revisar primero lo que son el efecto incretínico, las incretinas y el glucagón.

El efecto incretínico.

Investigando la secreción de insulina, tras la administración de glucosa oral e intravenosa, se observo que la concentración de insulina en sangre alcanzada tras la administración de glucosa oral era mayor que la alcanzada administrando la cantidad de glucosa por vía intravenosa necesaria para conseguir niveles sanguíneos de glucosa (glucemias) similares a las alcanzadas mediante la glucosa oral. A este efecto, de mayor secreción de insulina con la administración oral de glucosa se le denomino efecto incretínico y , de inmediato, se sospecho que seria debido a que la glucosa oral produciría algún factor favorecedor de la liberación de insulina por las células beta del páncreas. A estos posibles factores se les denomino incretinas.

Las incretinas.

Se denominan así a dos hormonas peptídicas segregadas por las células del intestino delgado en respuesta a la ingesta de alimentos que son responsables del efecto incretínico señalado. Dichas hormonas son el Peptido-1 similar al glucagón (cuyo acrónimo inglés es GLP-1) y el péptido insulinotrópico dependiente de la glucemia (de acrónimo inglés GIP). Ambas hormonas ejercen su acción uniéndose a sus receptores específicos situados en varias células orgánicas, como las pancreáticas, las del tracto gastrointestinal, el corazón, el pulmón, el riñón y el cerebro.

El Péptido similar al glucagón tipo 1 (GLP-1).

Es un péptido segregado por las células parietales del intestino delgado tras la ingesta alimentaria que, uniéndose a sus múltiples receptores específicos (receptores GPL-1) celulares en los tejidos previamente señalados, desarrollan funciones variadas.

La función incretínica del GLP-1.

Esta función fue la primera y mejor conocida de esta hormona. El GLP-1 uniéndose a sus receptores GLP-1 de las células beta pancreáticas aumentan la secreción de insulina y uniéndose a los receptores de las células alfa disminuyen la secreción de glucagón. Estos efectos hacian probable su eficacia en el tratamiento en la Diabetes tipo 2, un padecimiento que asocian una reducción de la secreción postprandial de los GLP-1. Sin embargo, en los ensayos terapéuticos realizados el GLP-1 se destruia en 1-2 minutos por la acción de dipeptidil dipeptidasa impidiendo su eficacia terapéutica. El problema se soluciono por dos caminos; buscando inhibidores de la dipeptidil peptidasa (DDP) o sintetizando agonistas de los receptores de GLP-1 de vida media larga que mantuvieran su eficacia.

Una vez sintetizados, se realizaron los ensayos clínicos que compararon, en pacientes con Diabetes Mellitus tipo 2, la administración de forma aleatorizada de agonistas de los receptores de GLP-1 , o bien de inhibidores de la enzima DDP contra placebo. los estudios confirmaron el efecto hipoglucemiante de ambos, con descensos similares de la hemoglobina glicosilada (HbA1c) que oscilo entre el 1 y 2%. Por consiguiente, Dicho efecto terapéutico quedo confirmado.

Otros efectos de los GLP -1

Los ensayos realizados en pacientes diabéticos demostraron que en el grupo tratado se producía pérdida de peso significativa, cuando se comparó con la del grupo placebo. Este segundo efecto fue relacionado con la constatación de otras funciones no incretínicas de los agonistas de los receptores del GLP-1, como son: disminución de la ingesta alimentaria, promover la saciedad temprana, cambiar la selección de alimentos de la dieta y retrasar el vaciamiento gástrico (aunque su mecanismo fue pobremente conocido). Este hallazgo, no observado con los inhibidores de la DDP, elevó la probabilidad de que los agonistas de los receptores GLP-1 fueran eficaces en el tratamiento de la obesidad. Ha sido demostrado que los agonistas de los receptores GLP-1 son en la actualidad las mejores drogas adelgazantes.

El péptido insulinotrópico dependiente de la glucemia (GIP).

El GIP se produce en las células K del intestino delgado tras la ingesta alimentaria y, una vez producido, se une a sus receptores específicos situados en las células pancreáticas beta y alfa, en el tejido adiposo visceral y subcutáneo, el hueso y el corazón. En el estado postprandial el GIP se segrega junto con el péptido GLP-1 y ambos ejercen sus funciones.

Las funciones del GIP.

El GIP actúa de forma aditiva con el GLP-1 para aumentar la secreción de insulina (efecto incretínico), incrementando su efecto hipoglucemiante. Sin embargo, el efecto del GIP sobre el glucagón es diferente del GLP-1 y depende de la glucemia; en el estado hipoglucémico y euglucemico el GIP aumenta la actividad del glucagón, evitando la posible hipoglucemia del GLP-1. Ademas, tiene otras funciones que fueron investigadas específicamente en el siguiente estudio clínico.

Estudio clínico con GIP.

Incluyó 10 sujetos varones de 23 años de edad media, con indice de masa corporal (IMC) medio de 23 y hemoglobina glicosilada (HbA1c) media de 5,5% en los que se estudiaron las funciones del GIP. A dicho fin, a los participantes se les administró durante 90 minutos: suero salino, o bien dosis fisiológicas de GIP, en tres situaciones metabólicas distintas (hipoglucemia de ayuno, normoglucemia o hiperglucemia). Los efectos del GIP variaron según el estado glucémico:

1) Durante la hipoglucemia, en los primeros 30 minutos, la infusión de GIP produjo una secreción mayor de glucagón que la de suero salino (P < 0,008), pero con picos fueron similares después de 60 minutos

2) Durante la normoglucemia la infusión de GIP produjo respuestas de glucagón más prolongadas (P < 0.005) que el suero salino.

3) Durante la hiperglucemia se observaron dos respuestas de la administracion del GIP: 1) supresion del glucagón plasmático comparables en ambos grupos (P = 0.26) y 2) elevación de la secreción de insulina más del doble (p< 0,0001) que la observada en el grupo del suero, contribuyendo al efecto hipoglucemiante.

Estos resultados sugieren un papel hipoglucemiante de los GIP, asociados a los GLP-1 en caso de hiperglucemia y su utilidad en el tratamiento de la diabetes. No se estudio su repercusión sobre el peso. Sin embargo, estudios recientes indican su poder aditivo al de los agonistas de los receptores GLP-1 en la perdida de peso, cuando son administrados juntos.

Los agonistas de los receptores del glucagón.

El glucagón no es una incretina y su efecto mejor conocido es debido a su liberación por las células alfa del páncreas durante la hipoglucemia, lo cual aumenta la concentración de glucosa en sangre y evitar los problemas asociados a dicha alteración. Por consiguiente, añadir un activador del receptor del glucagón a los activadores de los receptores de incretinas (GLP-1 y GIP) para disminuir la glucemia puede parecer inoportuno, aunque como hemos señalado, en situaciones de hiperglucemia puede aumentar al secreción de insulina aportando algún beneficio.

Sin embargo, para aumentar la pérdida de peso, su administración junto con los agonistas de las incretinas puede ser adecuada, ya que el glucagón además de su efecto hiperglucemiante ante la hipoglucemia, asocia también otras funciones como son: 1) efectos catabólicos potentes como es estimular la lipolisis del tejido adiposo, 2) reducir la toma de alimentos y retrasar el vaciamiento gástrico y 3) incrementa el gasto energético. todos estos efectos ayudaran a perder peso. Esto soporta la mayor eficacia de los agonistas de receptores triples en la perdida de peso. Actualmente están siendo ensayados con buenos resultados.

Los agonistas de los receptores del GLP-1 y GIP.

Están comercializados y recomendados para conseguir perdida de peso cinco fármacos agonistas de los receptores de GLP-1: exenetida, liraglutida, abiglutida, dalaglutida, semiglutida y uno agonista doble de los GLP-1 y GIP, la tirzapatida. Los tres primeros son de administración subcutánea diaria y los tres últimos de administración semanal. Todas ellas, ha demostrado tener triple eficacia: 1) hipoglucemiante; disminuyen significativamente la HbA1c y la glucemia basal; 2) adelgazante; disminuyen significativamente el peso corporal, retrasando el vaciamiento gástrico y aumentando la saciedad y 3) disminuye la TA y tiene algún efecto beneficioso sobre los lípidos sanguíneos.

Indicaciones de los fármacos agonistas de receptores GLP-1 y GIP.

1.- Indicaciones para el control glucémico

Las guías no recomiendan prescribir los agonistas de receptores de GLP-1 en la terapéutica inicial de los pacientes diabéticos tipo 2, aunque aconsejan la adicción temprana de dichos fármacos en los diabéticos con enfermedad cardiovascular previa o afectación renal, por ser beneficiosos en ambas situaciones. También se recomienda prescribir agonistas GLP1 en los diabéticos con mal control glucémico a pesar de cumplir los regímenes higiénico-dietéticos apropiado y los antidiabéticos orales.

Cuando se utilicen tendremos en cuenta que:

1.- No deben combinarse con los inhibidores de la DPP-4, pues no parecen tener efectos aditivos sobre el descenso de la glucemia.

2.- Existen pocos ensayos de su uso con Inhibidores de los receptores renales SGLT-2 y los disponibles son cortos y limitados al control de la HbA1c. En los ensayos realizados con estos inhibidores el 15 % tomaban agonistas de los receptores de GLP1 y el número de enfermedades cardiovasculares (ECV) fue similar al que presentaron los pacientes que no los tomaban. Aunque algunas guías recomiendan dicha asociación no existen datos de eficacia aditiva y el coste es elevado.

3.- Los agonistas GLP-1 pueden combinarse con insulina. La eficacia de la combinación de ambos medicamentos, comparada con placebo, permiten reducir las dosis de insulina y el número de hipoglucemia, alcanzan mejor las dianas terapéuticas y tienen menor ganancia de peso. De todas formas, los datos son escasos.

Síntesis de los ensayos clínicos comparativos

No existen ensayos clínicos comparando los efectos de los diferentes agonistas de los receptores GLP-1 sobre su eficacia de los aspectos evolutivos importantes, como son: complicaciones diabéticas, calidad de vida de los pacientes y su mortalidad. Los estudios se han centrado en dos problemas: 1) la eficacia en el control glucémico como punto de evaluación primario y 2) la eficacia en la pérdida de peso como punto secundario. Han sido realizados dos tipos de estudios unos comparan los GLP-1 de actuación corta con los de acción prolongada y otros comparan los GLP-1 de actuación prolongada entre sí. Todos ellos han demostrado su eficacia en el control glucémico y la perdida de peso, pero con claras diferencias en este segundo punto.

2.- Indicaciones para el tratamiento de la obesidad.

Los agonistas de los receptores incretínicos, únicos y dobles, han sido ensayados sólo en obesos con IMC > 30 y pacientes con sobrepeso (IMC > 27) que asocien alteraciones metabólicas que no responden a medidas higiénico dietéticas. Por tanto, no deben emplearse en pacientes que no cumplan dichos criterios. Y solo se prescribirán si se han descartado sus contraindicaciones como los antecedentes de cáncer tiroideo o pancreatitis.

Eficacia para perder peso

Todos los GLP-1 producen perdida de peso significativa, pero este efecto es mayor en unos que en otros. El mejor resultado con respecto a la perdida de peso ha sido para la semaglutida (a dosis de 1 mg semanal) con pérdidas de eso medias de 6 kg, que son mayores que la conseguida con la exenetida semanal, pérdidas de 2 Kg, la dalagutida , perdidas de 3 Kg y la liraglutida  a dosis de 1,2 mg, pérdidas de 2 Kg y liraglutida a dosis de 1,8 mg, con perdidas de de 3 Kg. La semaglutida empleada a dosis de 2,4 mg semana procura aún mayor perdida de peso que a la dosis señalada en un estudio reciente.

Un agonista doble (GLP-1 mas GIP), la tirzepatida, produjo en un estudio reciente mas perdida de peso que la semaglutida (esta a dosis de 1 mg), pero las recomendaciones actuales de la semaglutida para la perdida de peso son de 2,4 mg. Sin embargo, esta comparación a dicha dosis no esta hecha, por tanto, la superioridad de la tirzepatida esta pendiente de confirmar.

Los efectos secundarios.

Los principales son las molestias digestiva (nauseas y vómitos) que son similares para todos los fármacos. Generalmente se observan en las fases de ascenso de dosis; son tolerables y suelen ceder en la mayoría de los casos. En algunos estudios se ha señalado elevación de las transaminasas y pancreatitis aguda. Por tanto, se solicitaran análisis para descartarlas que incluyan transaminasas y amilasa y lipasa. Estan contraindicados en los sujetos con antecedentes de cáncer de tiroides o pancreatitis

Conclusión.

Ante lo señalado nuestra elección terapéutica en los obesos es la semaglutida semanal, administrada por vía subcutánea, en dosis ascendente comenzando con 0,25 mg. Esta dosis se duplicara cada 4 semanas, hasta dosis de 1mg. Se considerara la eficacia a los tres meses y se suspenderá si no se demuestra eficacia (perdida de mas del 5% del peso basal). Siempre controlaremos los efectos secundarios y solicitaremos periódicamente transaminasas, amilasa y lipasa. Nuestra experiencia con dosis de semaglutida de 2,4 mg y con tirzepatida es nula, pues no están disponible en la farmacia.

El inclisiran. La mal llamada vacuna del colestrol

Conocimientos biologicos básicos

En 2003, se comprobó que dos personas con mutaciones del gen que codifica la proteina convertassa de la sutilina kesina-9 (PCSK-9) tenian síntesis aumentada de la proteína codificada por dicho gen; la convertasa de la Sutilina kepsina 9 (PCSK-9), así como elevados niveles de colesterol-LDL. Un año más tarde se conoció el mecanismo de unión entre la mutacion genética y la hipercolesterolemia, que seguidamente revisamos

Mecanismo molecular responsable.

Las moléculas de PCSK9 son secretadas por el hígado a la sangre, donde se unen a moleculas de  c-LDL circulante y forman un complejo PCSK9/c-LDL. Cuando las moléculas libres de c-LDL se une a su receptor hepático, ambos se introducen dentro del hepatocito. Después, el receptor recicla a la superficie de la célula para poder captar nuevas moléculas de c-LDL. Por el contrario, cuando las c-LDL unidas a PCSK9 se unen a los receptores LDL, tras introducirse en el hepatocito, los receptores de LDL se destruyen y no reciclan a la membrana. Esto disminuye el número de receptores en la superficie celular y, por tanto, la internalización de las LDL-c circulantes. El resultado es hipercolesterolemia.

Nuevos hallazgos.

Mas adelante, confirmando lo señalado, se demostró que los sujetos que tenían mutaciones con pérdida de función (síntesis disminuida de PCSK-9) tenían niveles de colesterol bajo y bajo riesgo de enfermedad coronaria. Ante lo señalado, la inhibición de la PCSK-9 se convirtió en una diana muy atractiva para reducir los niveles de LDL-c y controlar la hipercolesterolemia.

Ensayos clínicos

Hipótesis. Cuando la PCSK-9 es inhibida, como hemos señalado, se previene la degradación de los receptores de LDL internalizados, aumentando su concentracción en la membrana del hepatocito y la captación de LDL-c circulante, disminuyendo su concentracion en sangre.

Formas de inhibicion de la PCSK-9

Existen dos formas de inhibir la PCSK-9: la administracion de anticuerpos monoclonales contra la PCSK-9 que tras unirse a dicha sustancia la inhiben y la administracion de silenciadores de RNA responsables de la expresion del PCSK-9, uno de los cuales es el inclisiran. Por tanto, no es una vacuna sino un medicamento de acción molecular.

Los Ac monoclonales contra PCSK9.

Fue la primera estrategia empleada para reducir la actividad de la PCSK9. Disponemos de dos tipos de Ac monoclonales capaces de inhibir la PCSK9 circulante: el evolocumab y el alirocumab. Ambos reducen los niveles de LDL-c alrededor del 60% en los estudios FOURIER y ODYSSEY. Además, reducen la incidencia de eventos coronarios en un 15%. Ambos se administran en inyección subcutánea mensual o cada dos semanas. El tratamiento con evolocumab ha demostrado eficacia, adherencia tolerancia y seguridad administrado durante dos años en sujetos con alteración muscular tomando estatinas y los datos disponibles demuestran que se toleran en pacientes con bajas dosis de LDL-c.

Los silenciadores de la expresión del gen de PCSK9

 Mediante la técnica de CRISPR editing puede bloquearse la expresión de PCSK9 silenciando los genes e imidiendo su edición. este es un proceso fisiologico postranscripcional que consigue que los genes selecionados sean apagados. Tratar con RNA de interferencia pequeños (siRNA) que pueden controlar la expresión de algunos genes incluyendo los responsables de metabolismo lipoproteico es una nueva estrategia terapeutica de la hipercolesteroemia.

El inclisiran.

Es un RNA de interferencia pequeño (siRNA) de doble cadena dirigido contra PCSK9. Datos de un estudio fase I en voluntarios con LDL de 100 mg/dl o menor encontró que una dosis única subcutánea de 300 mg redujo los niveles de PCSK9 alrededor del 75% y los de LDL-c del 50% a los 6 meses. Además, un régimen de dos dosis de 300 mg de inclisiran redujo los niveles de LDL-c 52,6% en el estudio fase 2 ORION-1,. Hasta la fecha no se han demostrado efectos secundarios con inclisirán. El efecto a largo plazo y en la HF están siendo investigados en el estudio ORION-4 y en un ensayo de fase tres, respectivamente. Consecuentemente, se recomendó el fármaco para tratar quellos pacientes con hipercolesterolemia que, mediantes las medidas hipolipemiantes clasicas (estatinas), no consigan bajar sus miveles de c-LDL por debajo de 100 mg/dl, incluso personalmente creemos que estaria indcado en los pacientes con episodio cardiovascular previo que no bajen su colesterol de 70 mg/dl.

Vacunas contra PCSK9.

El inclisiran es un medicamento con mecaniso de accion novedosa no una vacuna. El concepto de vacuna, que tambien se esta investigando, es muy diferentte. Las vacunas estarian basadas en la administracion de péptidos similares a la PCSK que tras su administracion sean capaces de instruir al Sistema Inmune del individuo para eliminar la molécula endógena PCSK9, con aumento de los receptores hepáticos de LDL y disminución de los niveles de c-LDL circualante. De hecho, estudios preclínicos, realizados en ratones, han demostrado una respuesta inmune fuerte y de larga duración que produce niveles reducidos de PCSK-9, colesterol total, colesterol no-HDL, asi como disminuicon de la infalamcion sistémica. También ratones inmunizados demuestran reducion de las lesiones arterocelroticas y de la inflamación aórtica, pero esta pendiente de demostrarse en humanos.

Conclusion.

El inclisiran no tine nada que ver con estas ultimas vacunas. Solo su sintesis es por medio del mecanismo de RNA, el mismo empleaadas para la obtencion de la vacuna del covid-19 y, probablemente, esta coincidencia de elaboracon ha sugerido, con fines comerciales, la denominacion de vacuna para el inclisiran. No me estrañaria que esta manipulacion del lenguaje lleve a las personas a demandarlo mucho mas, complicando sus indicaciones establecidas. El laboratorio, o los medios, deberian de tener mas cuidado en la difusion.